ضربه ی مرگبار Yescartaشوالیه دوم ژن درمانی، بر کالبد اژدهای سرطان
اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) با تایید داروی ضد سرطان Yescarta برای دومین بار به کلاس جدیدی از درمانهای ژنتیکی مجوز درمانی اعطا کرد.
این نوع درمان که از سوی شرکت Kite Pharma ابداع شده، با تغییرات ژنتیکی در سلولهای ایمنی بیمار مبتلا به سرطان لنفوم سلول B ، باعث بهبودی این نوع از سرطان میشود.
هر دوز Yescarta یک درمان سفارشی است که با استفاده از سلولهای سیستم ایمنی بدن بیمار برای مبارزه با لنفوم به کار برده میشود.
سلولهای T-cell، یک نوع سلول سفید خون، از بدن فرد بیمار جمع آوری شده و پس از تغییرات ژنتیکی، سلولهای لنفوم را هدف قرار می دهد و آنها را میکشد. سلولها در خارج از بدن اصلاح شده، سپس دوباره به بیمار تزریق میشوند.
وقتی لنفوسیت ها سرطانی شوند به آن سرطان لنفوم اطلاق میشود. لنفوسیت یکی از انواع سلولهای سفید خون است که از طریق شبکهای تحت عنوان سیستم لنفاوی در بدن گردش میکند. این سیستم شامل مغز استخوان، طحال، تیموس و غدد لنفاوی است. هر سال ۷۲ هزار آمریکایی به بیماری سرطان لنفوم سلول B مبتلا میشوند.
هزینه ی استفاده از داروی Yescarta برای مداوای سرطان لنفوم سلول B مبلغ ۳۷۳ هزار دلار اعلام شده است که اگر یک دوز از تزریق، اثر کافی را نداشته باشد دوز دوم یا سوم تزریق میشود که به همان اندازه افزایش هزینه در پی خواهد داشت.
مجوز قبلی FDA به داروی ژن درمانی Kymriah اعطا شده بود که قیمت هر دوز تزریق آن برای بیماران ثروتمند ۴۷۵ هزار دلار تعیین گردیده است. اعلام چنین مبالغی در حالی صورت میگیرد که حقوق یک کارگر یا کارمند معمولی در آمریکا بدون کسر بیمه و مالیات و مخارج زندگی، ۵۲ هزار دلار در سال است و ۹۵ درصد از جامعه آمریکا در صورت ابتلا به این نوع از سرطان هرگز قادر به بهرهمندی از این درمانهای گران قیمت نیستند.
دانشمندان این پارادایم جدید درمانی را تزریق «داروی زنده» می نامند چون سلولهای T-cell با دریافت اطلاعات ژنتیکی جدید به محض رویارویی با سلولهای سرطانی، به نحوی مرگبار این سلولها را مورد حمله قرار میدهند.
اسکات گاتلیب Scott Gottlieb سخنگوی کمیسیون اعطای مجوز به Yescarta در همین ارتباط اظهار داشت:
« Yescarta یک قرص تندرستی بخش یا یک داروی بیولوژیک مثل انسولین نیست. Yescarta درمان، با استفاده از سیستم ایمنی هوشمند شده بدن شخص بیمار است. این روند میتواند حدود سه هفته طول بکشد.
برای شروع، یک پزشک از خون بیمار سلولهای سفید را استخراج می کند و آنچه خارج شده بخشی از سیستم ایمنی بدن اوست که مسئول مبارزه با عفونت و مواد خارجی است. در یک انسان سالم، سیستم ایمنی بدن میتواند سلولهای غیر طبیعی و سرطانی را تشخیص دهد، اما برای افرادی که مبتلا به سرطان هستند، سیستم ایمنی نیز بیمار می شود و نمیفهمد که سلولها به طور غیرعادی در حال گسترش هستند.
در ادامه ی فرایند درمانی، سلولها به یک سیستم تجدید قوا انتقال یافته و در آنجا «بازطراحی» میشوند تا سلولهای سرطانی را تشخیص داده و از بین ببرند. سپس با تزریق مجدد سلولهای احیا شده، سیستم ایمنی تازه نفس، مبارزه پیروزمندان های را با سرطان آغاز میکند.
تصویب Yescarta نشان میدهد که ژن درمانی از یک مفهوم امیدوارکننده به یک راه حل عملی برای مداوای سرطانی کشنده تبدیل شده است.
ما متعهد به حمایت و کمک رسانی به توسعه ی این محصولات هستیم. ما به زودی یک سیاست جامع، پایه ریزی میکنیم تا در راستای رسیدگی به نحوه ی برنامه ریزی و حمایت از توسعه پزشکی مبتنی بر سلول های «بازطراحی شده» اقدامات مستمری انجام گیرد. این سیاست همچنین روشن خواهد کرد که چگونه برنامه های اعمال شده، محصولات پیشرفته ی درمانی را بر اساس ژن درمانی در دسترس قرار داده است. ما همچنان متعهد هستیم که از درمان های ایمن و موثر حمایت کنیم».
سخنگوی FDA در طول توضیحات خود هیچ اشارهای نکرد که یک آمریکایی مبتلا به سرطان مذکور، بابت حداقل ۲ دوز از تزریق این داروی بسیار گران قیمت چگونه ۷۵۰ هزار دلار، بهای درمانی آن را به نمایندگی شرکت Kite Pharma بپردازد.
