به گزارش آفتاب سلامت یک مطالعه جدید که به تازگی در مجله Nature Biotechnology منتشر شده است، نشان می دهد افراد مبتلا به میزان بالای کلسترول که متعاقبا با خطر ابتلا به بیماری های قلبی مواجه هستند، ممکن است به زودی با یک روش درمانی بی سابقه، ایمن و موثر با رویکرد ویرایش ژن درمان شوند.
ویرایش ژن می تواند آینده درمانی برای کاهش کلسترول باشد.
Hypercholesterolemia، که نوعی اختلال شدید در سطح کلسترول است، می تواند افراد درگیر را به سوی بیماری عروق کرونر سوق دهد. افزایش تهدید آمیز کلسترول در خون از نشانه های بارز این بیماری است.
اکثر افراد مبتلا به هیپرکلسترولمی از استاتین ها برای درمان بیماری خود استفاده می کنند، اما این داروها برای کاهش رضایت بخش کلسترول کافی نیست.
بر حسب برخی تحقیقات، ۱ نفر از ۷ بیمار مبتلا به هیپرکلسترولمی ارثی ممکن است مجبور به استفاده از داروهای دیگری مانند مهارکننده های PCSK9 شوند.
با این حال، درمان با مهارکننده های PCSK9 ممکن است ناراحتی و عدم رضایت بیمار را به دنبال داشته باشد زیرا نیاز به تزریق مکرر دارد و برخی از بیماران به سادگی این دارو را تحمل نمی کنند.
بر طبق تحقیقات جدیدی در دانشکده پزشکی Perelman وابسته به دانشگاه پنسیلوانیا ، ویرایش ژن ممکن است راه حل تازه ای به این دسته از بیماران ارائه دهد.
مطالعه جدید با سرپرستی دکتر لیلی وانگ Lili Wang نشان می دهد که ویرایش ژنوم می تواند کلسترول را در میمون های آزمایشگاهی به سطح مورد نظر کاهش دهد. در این آزمون کلسترول ۳۰ تا ۶۰ درصد کاهش نشان داده است.
در یک بدن سالم، ژن PCSK9 باعث کاهش گلیترهای چگالی لیپوپروتئین (LDL) می شود که مسئول حذف کلسترول اضافی از خون است.
هیپرکلسترولمی Hypercholesterolemia یا Hypercholesterolaemia شکلی از هیپرلیپیدمی است و به بالا بودن سطح کلسترول در خون اطلاق می‌شود.
این بیماری می تواند برآمده از محیط باشد که چاقی مرضی و نوع رژیم غذایی در زمره ی عوامل محیطی هستند و میتواند از توارث یا ژنتیک ناشی گردد.
از عواملی که ممکن است باعث این بیماری شوند می‌توان به دیابت نوع ۲، چاقی مرضی، الکل، دیالیز، سندروم نفروتیک، کم‌کاری تیروئید، نشانگان کوشینگ، بی‌اشتهایی عصبی و درمان دارویی (مدرهای تیازیدی، سیکلوسپورین، گلوکوکورتیکوئید، بلوک کننده گیرنده آدرنرژیک بتا، رتینوئیک اسید) اشاره کرد.
مهار کننده های PCSK9 به کاهش سطح LDL یا کلسترول “بد” کمک می کنند. به طور معمول این بیماران با تزریق مستمر و مکرر یک آنتی بادی به PCSK9 درمان می شوند. اما برای افرادی که این داروها را تحمل نمی کنند، وانگ و همکارانش راه حلی پیدا کرده اند.
وانگ می گوید: مطالعه ما نشان می دهد با ویرایش موفق ژنوم، بیمارانی که نمی توانند داروهای مهار کننده را تحمل کنند، دیگر نیازی به تکرار درمان های ناخواسته نخواهند داشت.
این تیم تحقیقاتی آنزیمی را طراحی کرده اند که ژن PCSK9 را هدف قرار داده و غیر فعال می کند. آنها با استفاده از ویروسی موسوم به adeno-associated virus آنزیم را به ژن PCSK9 انتقال داده و درمان مورد نظر را در کاهش سطح کلسترول میمون محقق ساختند.
نتیجه این نوع درمان با دوزهای متوسط و زیاد، کاهش سطح PCSK9 را با ۴۵ تا ۸۴ درصد و سطح کلسترول را با کاهش ۳۰ تا ۶۰ درصد به دنبال داشت.
بیست و شش آوریل ۲۰۱۸ تیمی از دانشگاه دوک در کارولینای شمالی نتایج تحقیقی مشابه را در sciencedaily منتشر ساخته بود که عنوان می کرد با خاموش کردن ژن PCSK9 به صورت دوره های درمانی شش ماهه توانسته اند سطح کلسترول را در موش های بالغ به حد مورد انتظار کاهش دهند. آنان برای خاموش کردن ژن PCSK9 از قیچی ژنتیکی موسوم به کریسپر استفاده کرده بودند.
